Die neue Rolle von Kindern im Arzneimittelrecht und ihre praktischen Konsequenzen – Was hat mein Kind von der EU?

Prof. Dr. med. Joachim Boos, Münster

Aufbauend auf Erfahrungen mit speziellen Anreizsystemen für die kindbezogene Arzneimittelentwicklung in den USA wurde im Jahr 2007 nun eine europäische Verordnung über Kinderarzneimittel geltendes Recht.

Pharmazeutische Unternehmen sind nun mit der Zulassung neuer Substanzen verpflichtet, diese in den angestrebten Indikationen auch für Kinder zu entwickeln und dafür ein pädiatrisches Prüfkonzept vorzulegen und abzuarbeiten, sofern nicht besondere Gründe dagegen sprechen. Dies gilt entsprechend auch für künftige Indikationserweiterungen schon zugelassener Arzneimittel. Zudem bietet sich die Option spezielle Indikationen des Kindesalters aufzugreifen und europaweit zur Zulassung zu bringen.

Unabhängig davon, ob sich das Pharmakon als für Kinder geeignet oder ungeeignet erweist, wird dem pharmazeutischen Unternehmen nach Abarbeiten des Prüfkonzeptes ein 6-monatiges zusätzliches Schutzzertifikat als Bonus erteilt.

Für Arzneimittel ohne Patentschutz kann eine spezielle Kinderzulassung mit 10 jähriger Schutzfrist erteilt werden, wenn kindbezogene Indikationen bzw. verbesserte Arzneiformen o.a. vorgestellt werden.

Prüfkonzepte müssen genehmigt werden, ihre Umsetzung wird kontrolliert. Freistellungen, Zurückstellungen  und Änderungen sind selbstverständlich möglich. Das wichtigste Gremium zur Beratung der Europäischen Arzneimittelagentur in diesen Verfahren stellt der Pädiatrieausschuss dar.

Das Gesetz verpflichtet die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) zur Entwicklung eines Inventars des kindbezogenen Therapiebedarfs und der dringendsten wissenschaftlichen Prioritäten sowie zum Aufbau von Netzwerkstrukturen, die die kindbezogene und qualifizierte Prüfung von Arzneimitteln bei Kindern ermöglichen. An vielen Stellen zielt die EU-Verordnung auf Transparenz der Verfahren. So werden z. B. alle Freistellungen mit Begründung und sämtliche Studienergebnisse veröffentlicht.

Für Kinder wird sich daraus mittelfristig ein sinkender Bedarf an off-label Behandlungen ergeben. Kinder werden aber auch vermehrt die Rolle des Teilnehmers einer Klinischen Prüfung übernehmen müssen. Die Aufmerksamkeit für den Arzneimittelbedarf von Kindern wird allerdings über erhebliche wirtschaftliche Anreize stimuliert. Damit geraten Kinder und ihre behandelnden Ärzte in einen für sie neuen ökonomischen Kontext. Gerade bei seltenen Krankheiten oder Prüfungen für kleinere Kinder wird eine Diskussion über Prioritäten auch mit Unternehmen und Behörden erforderlich sein. Die EMEA erhält zahlreiche Lenkungsinstrumente, auf die öffentlich auch von Patientenverbänden Einfluss genommen werden kann. Auch die Ethikkommissionen und die Studien genehmigenden nationalen Behörden sind gefordert, eine rationale und ethisch unbedenkliche Umsetzung zu begleiten.

Die US-Erfahrungen lassen auf echte Fortschritte für Kinder hoffen. Es wird auch in Europa Anstrengungen aller Beteiligten zum konstruktiven Umsetzen der gesetzlichen Regelungen brauchen, um Kindern eine bessere und sicherere Arzneimittelversorgung zu ermöglichen.